第三部分 臨床試驗基本知識

1.什么是臨床試驗？

答：臨床試驗是指任何在人體（病人或健康志愿者）進行的系統性研究，以證實或揭示試驗藥物、醫療器械、醫療新技術的作用、不良反應及/或試驗藥物的吸收、分布、代謝和排泄的過程。

臨床試驗的目的是確定試驗藥物、醫療器械、醫療新技術的療效與安全性，避免應用于臨床后大范圍的安全問題的發生。

2.臨床試驗包括哪些類型？

答：臨床試驗包括藥物臨床試驗、醫療器械臨床試驗、臨床科研、醫療新技術臨床試驗。

3.藥物臨床試驗分期&試驗重點是什么？

答：藥物臨床試驗分臨床前試驗、I-IV期臨床試驗、生物等效性試驗。

臨床前試驗是在動物中進行的試驗，研究藥效學與急性毒性試驗結果，以及長期毒性試驗結果，為進行人體臨床試驗提供依據，如人體初試劑量、可能的不良反應等。

I期臨床試驗：在健康志愿者（通常8-20名）身上進行，觀察人體對于新藥的耐受程度和藥物代謝過程，目的是確定可用于臨床的安全有效劑量與合理給藥方案。 

II期臨床試驗： 在小范圍患者（100-200例）體內進行，是治療作用的初步評價階段。 對療效、適應癥、不良反應進行詳細考察，初步評價試驗藥物對目標適應癥患者的治療作用和安全性； 為III期臨床試驗研究設計和給藥劑量方案的確定提供依據。 

III期臨床試驗：大范圍患者（>300例），在全國或國際范圍內進行，為治療作用確證階段，進一步驗證藥物對目標適應癥患者的治療作用和安全性，評價利益與風險關系，最終為藥物注冊申請的審查提供充分的依據。 

IV期臨床試驗： 受試者>2000例，為新藥上市后應用研究階段。考察在廣泛使用條件下的藥物的療效和不良反應，著重于新藥的不良反應監察與擴大藥物治療的適應癥范圍。

生物等效性試驗： 用生物利用度研究的方法，以藥代動力學參數為指標，比較同一種藥物的相同或者不同劑型的制劑，在相同的試驗條件下，其活性成份吸收程度和速度有無統計學差異的人體試驗。 

4.什么是醫療器械臨床試驗及其目的？

答：獲得醫療器械臨床試驗資格的醫療機構（以下稱醫療機構）對申請注冊的醫療器械在正常使用條件下的安全性和有效性按照規定進行試用或驗證的過程。

目的：評價受試產品是否具有預期的安全性和有效性。

5.醫療器械臨床試驗分類？

答：醫療器械臨床試驗分醫療器械臨床試用與醫療器械臨床驗證。

醫療器械臨床試用：通過臨床使用來驗證該醫療器械理論原理、基本結構、性能等要素能否保證安全性有效性。 

試用范圍：市場上尚未出現過，安全性、有效性有待確認的醫療器械。 

醫療器械臨床驗證：通過臨床使用來驗證該醫療器械與已上市產品的主要結構、性能等要素是否實質性等同，是否具有同樣的安全性、有效性。 

臨床驗證范圍：同類產品已上市，其安全性、有效性需要進一步確認的醫療器械。 

6.醫療器械分類簡介。

答：第一類：常規管理足以保證其安全性有效性的醫療器械。如：繃帶，備皮刀，聽診器等；

    第二類：對其安全性有效性應當加以控制的醫療器械，如：血壓計，體溫計，無創醫用傳感器等；

    第三類：植入人體的，用于支持/維持生命；對人體具有潛在危險，對其安全性有效性必須嚴格控制的醫療器械。如：靜脈留置針，一次性靜脈輸液針，心臟起搏器等。

7.什么是醫療技術？

答：醫療技術是指醫療機構及其醫務人員以診斷和治療疾病為目的，對疾病作出判斷和消除疾病、緩解病情、減輕痛苦、改善功能、延長生命、幫助患者恢復健康而采取的診斷、治療措施。 

醫療機構開展新的醫療技術前，符合條件的，應當向相應的技術審核機構申請醫療技術臨床應用能力技術審核： 

?該項醫療技術通過本機構醫學倫理審查； 

?完成相應的臨床試驗研究，有安全、有效的結果； 

?其余條件見《醫療技術臨床應用管理辦法》第三章。

8.醫療技術分類管理：

答：第一類：安全性、有效性確切；由醫療機構常規管理；如聽診器，棉簽等。

第二類：安全性、有效性確切；涉及倫理問題/風險較高；由省級衛生行政部門管理； 北京市第二類醫療技術目錄舉例：顱底腫瘤（顱內外溝通腫瘤）切除術、顱內腦血管畸形（功能區、腦底深部及大型）切除術、大氣道腫瘤切除術、人工關節置換技術等。

第三類：涉及重大倫理問題：高風險；安全性、有效性尚需臨床試驗研究驗證；需要使用稀缺資源；由衛生部規定的其他需要特殊管理的醫療技術。如：同種器官移植技術、心室輔助裝置應用技術、自體免疫細胞治療技術、腫瘤消融治療技術等。